ムコ多糖症 6型

ムコ多糖症という難病をご存知でしょうか。人間は、代謝を繰り返しながら生きています。体内に作られる様々な物質に対して酵素が働いて分解し、体外へ排出しますが、ムコ多糖症にかかってしまうと、この代謝という働きがうまくできなくなるため、それが原因で様々な障害を引き起こします。この病気のことをライソゾーム病と言います。

ムコ多糖症の新生児が生まれてくる確率は、約5万人に一人と言われています。岐阜大学において過去20年の間に約400名もの「ムコ多糖症」患者を診断してきた経緯があります。ムコ多糖を分解する酵素が生まれつき存在しないということは、遺伝子に何らかの異常が起こったということです。ですから「ムコ多糖症」は毎日病状が進行してしまうという厄介な小児難病です。

ムコ多糖症は進行していくと、聴力がなくなったり、運動能力や知能障害、呼吸困難等を発症して早期に亡くなってしまいます。以前ですと有効な治療方法として骨髄移植だけでした。しかし拒絶反応などの副作用があり、術後に亡くなる方もいらっしゃったようです。欧米において最近になり新しい治療法が確立されてきたようです。

医師でさえ知らない人がいると言われているムコ多糖症です。以前は今のように安全で確立された治療方法がありませんでした。しかし現在では治療方法も進歩してきていて、体に欠如している酵素を点滴によって体内に取り入れる治療法が期待を集めています。I型とII型とVI型に限り欧米で認可されていますが。日本ではII型は厚生労働省に認可されていないため行われていませんが、近い将来承認される見通しがついているようです。


ＲＳＳ関連リンク
http://hanasyoubu2020.blog8.fc2.com/blog-entry-40490.html
ムコ多糖症の患者支援 ちゃんぽんまんじゅう販売…大村の製めん会社 ...
大村の製めん会社 大村市の製めん会社「狩野ジャパン」（狩野喜治社長）は、難病「ムコ多糖症」の患者を支援しようと、同病の新薬の早期承認に向けた活動に取り組んでいるＮＰＯ法人「ムコ多糖症支援ネットワーク（ムコネット）」（田崎耕太郎理事長） ...

http://yaplog.jp/muconet/archive/155
(オレンジ通信）「てるてるいのち」万歳！
名古屋からは、先日ムコ多糖症支援ライブを終えたばかりの築港の皆さんが、総勢約３０名も一斉に会場入りされました 。代表の岡田さんとお話する機会があり、誰かの呼びかけにすぐ賛同し立ち上がってくれる熱い ハートをもった仲間たちであること、ムコ多 ...